Kopfbereich

AOP Orphan Pharmaceuticalse AG придобива Selisistat, изпитвано лекарство в клиничен стадий за лечение на болестта на Хънтингтън (БХ)


AOP Orphan Pharmaceuticals AG обяви днес, че е придобила Selisistat, високо селективен SIRT1 инхибитор, който в експериментални проучвания преди това е показал потенциални модифициращи болестта свойства приредица невродегенеративни заболявания. Данните от проучвания ин витро освен това показват, че е възможно Selisistat да има потенциала да действа като химичениндуктор за генериране на функционално активни неврони.

 

Изпитваното лекарство е тествано клинично във Фаза I (установяване на дозата и поносимостта при хора) и във Фаза II (терапевтична ефективност при ограничен брой пациенти) проучвания върху БХ. Доказано е, че Selisistat е безопасен и поносим. Поради хроничната природа на БХ, обаче, доказването на неговата ефикасност ще изисква друго контролирано дългосрочно Фаза ІІІ проучване.

 

Освен като потенциално модифициращо болестта лечение при нервно-дегенеративни заболявания, SIRT1инхибиторът Selisistat може да има терапевтично действиеи при редица показания сред които левкемия, рак, сепсис, както и като средство, предотвратяващо отхвърлянето на трансплантиран орган.

 

"Разработването на надеждни лекарства за редки болести носи значителни рискове", казва д-р Рудолф Видман, главен изпълнителен директор на AOP Orphan. "В днешно време, преодоляването на препятствията по доказване на ефикасността и безопасността, за да се получи одобрение от регулаторните органи вече не е достатъчно, за да стигнеедно лекарство до пациентите, които се нуждаят от него. Противоречието между производството на достъпни лекарства и нарастващите административни изискваниячесто водят до застой в изследванията. Едно такова развитие е разочароващо за пациентите, лекарите, фармацевтичната индустрия и инвеститорите."

 

AOP Orphan реши да запази шансовете на обещаващото лекарство в етап на изпитване Selisistat и ще търси (след задълбочена оценка на съществуващите данни и консултации с медицински специалисти и регулатори)партньори за поемане на предизвикателството да бъдевъзобновено разработването на Selisistat за евентуалнитепоказания, тъй като, както посочва д-р Видман: "Да изоставиш надеждата не е опция, освен ако липса на ефикасност или неприемлива токсичност не наложат търсене на алтернативни молекули".

 

За болестта на Хънтингтън:

БХ представлява наследствено мозъчно нарушение, което обикновено се проявява между 30 и 50-годишна възраст и в различни степени засяга паметта, емоциите и движението на човека. Симптомите на болестта са по същество причинени от натрупването на "дефектни" протеини в нервните клетки на тези хора, които не могат да бъдат разградени и по този начин увреждат клетките. Съществуващите лекарствени терапии са само симптоматични но е възможно Selisistat да притежава модифициращи болестта свойства, като помага на клетките да намалят токсичния товар от дефектни протеини и смекчава прогресирането на БХ.

За AOP Orphan:

AOP Orphan е многонационална компания със седалище във Виена, Австрия, която се занимава с клинични изследвания, разработване и разпространение на лекарства за редки и сложни болести. Компанията предлага също индивидуални и персонализирани услуги, които да отговарят на нуждите на лекарите и пациентите в Централна Европа, Близкия изток и Азия. Понастоящем AOP Orphan се концентрира върху лекарства „сираци” и сложни болести в областите хематология и онкология, кардиология и пулмология и неврология / психиатрия игастроентерология.


Contact AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Dr. Georg Fischer
Chief of Corporate Development
Wilhelminenstraße 91/IIf, 1160 Vienna, Austria
T: + 43 1 503 72 44 15
F: + 43 1 503 72 44 5
M: georg.fischer@aoporphan.com